转录激活因子效应物核酸酶(TALENs)是一种人工设计的基因编辑工具,由两部分组成:DNA结合域和核酸酶域。DNA结合域源自植物病原菌中的转录激活因子样效应物(TALE)蛋白,能够特异性识别并结合目标DNA序列。核酸酶域通常使用FokI核酸内切酶,负责切割DNA双链。当两个TALEN单体分别结合到相邻的目标DNA位点时,FokI形成二聚体并产生DNA双链断裂,随后细胞通过非同源末端连接(NHEJ)或同源定向修复(HDR)机制修复断裂,从而实现基因敲除、插入或修饰。TALENs因其高特异性和可编程性,在基因功能研究、疾病模型构建和基因治疗等领域具有重要应用价值。